La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que implica la destrucción de las neuronas motoras de la médula espinal y el cerebro. Los pacientes con ELA pueden experimentar debilidad en las extremidades seguida de una parálisis rápida y progresiva que conduce a una parálisis total, insuficiencia respiratoria y muerte.
El Instituto de Trasplante de Células Madre de Costa Rica, recomienda el uso de células madre del cordón umbilical para el tratamiento de la ELA.
El tratamiento en el Instituto de Trasplante de Células Madre podría ayudar a mejorar los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica:
- Contracciones o calambres musculares en brazos, hombros, piernas o lengua (fasciculaciones)
- Músculos rígidos y tensos (espasticidad)
- Debilidad muscular o torpeza en las manos, brazos, piernas, tobillos, cuello o diafragma.
- Habla arrastrada
- Dificultad para tragar
- Dificultad para masticar
- Dificultad para caminar, tropiezos o caídas.
- Cambios cognitivos y conductuales
- Dificultad para respirar
- Pérdida de peso
¿Qué es la ELA?
La ELA es una enfermedad neuromuscular progresiva que daña principalmente las células nerviosas del cerebro y la médula espinal, responsables de controlar el movimiento muscular voluntario, como masticar, caminar y hablar. El daño a la barrera o pared protectora entre el sistema nervioso central y el sistema circulatorio sanguíneo permite que sustancias nocivas, incluidas las células inmunológicas y las células inflamatorias, ingresen tanto al cerebro como a la médula espinal.
Las neuronas motoras del cerebro (neuronas motoras superiores) y las neuronas motoras de la médula espinal y los núcleos motores del cerebro (neuronas motoras inferiores) comienzan a morir y dejan de enviar mensajes a los músculos voluntarios del cuerpo. Sin señales del cerebro y la columna vertebral, los músculos ya no pueden funcionar, se debilitan y comienzan a morir. Al principio, los músculos se debilitan y comienzan a contraerse, pero con el tiempo se atrofian o mueren y el cuerpo pierde su capacidad de controlar el movimiento voluntario.
¿Cómo puede la terapia con células madre mejorar los síntomas de la ELA?
Actualmente no existe cura para la ELA y la enfermedad generalmente conduce a la muerte dentro de los 3 a 5 años siguientes al diagnóstico, principalmente debido a insuficiencia respiratoria.
La terapia con células madre es un enfoque prometedor para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos como la ELA. Las células madre mesenquimales (MSC), en particular, parecen ser el tipo de células madre más adecuado debido a sus efectos beneficiosos demostrados en muchos modelos experimentales diferentes, su fácil acceso y la falta de problemas éticos asociados con otros tipos de células madre.
Los efectos beneficiosos de las células madre mesenquimales se deben a múltiples factores. Los efectos beneficiosos se deben en parte al efecto paracrino que resulta en la liberación de diferentes factores de crecimiento, citocinas, ácidos nucleicos libres, lípidos y vesículas extracelulares. Estas biomoléculas secretadas promueven la reparación tisular, modulan el sistema inmunológico, tienen un efecto antiinflamatorio y proporcionan actividades antiapoptóticas. 1
Las células madre mesenquimales del cordón umbilical humano (hUC-MSC) pueden promover la liberación de acetilcolina, promover la neurogénesis y la formación sináptica y pueden reducir el estrés oxidativo y la muerte celular. Las investigaciones están demostrando que las hUC-MSC son una mejor alternativa a las células madre alogénicas debido a su hipoinmunogenicidad, tropismo superior, alto potencial de diferenciación y actividad paracrina. 2,3
La evidencia sugiere que las HUC-MSC pueden diferenciarse en una variedad de moléculas neurorreguladoras y pueden elevar varios factores, incluidos el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF), el factor neurotrófico derivado de las células gliales (GDNF), el factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1), el péptido similar al glucagón 1 (GLP-1) y el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). 4
Se cree que las células madre neurales trasplantadas en lugares con lesiones nerviosas promueven la recuperación funcional al producir factores tróficos que inducen la supervivencia y la regeneración de las neuronas del huésped. Las células madre mesenquimales administradas por vía intravenosa también son capaces de atravesar la barrera hematoencefálica y migrar de manera eficaz a regiones con lesiones neuronales, sin inducir el crecimiento de tumores ni una respuesta inmunitaria. 4
¿Qué están investigando los científicos?
Según ClinicalTrials.gov ( https://clinicaltrials.gov ) del 22 de agosto de 2019, hay 9 ensayos que evalúan la seguridad y eficacia de la terapia basada en células para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica.
¿Quién corre el riesgo de desarrollar ELA?
En 2016, los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades estimaron que entre 14.000 y 15.000 estadounidenses padecen ELA. La ELA suele afectar a personas de entre 40 y 70 años y, por razones desconocidas, los veteranos militares tienen aproximadamente el doble de probabilidades que la población general de ser diagnosticados con la enfermedad.
Factores de riesgo:
- Edad; Generalmente afecta a personas entre 40 y 70 años.
- Género; Los hombres tienen un riesgo ligeramente mayor de desarrollar ELA
- Etnicidad: los caucásicos y los no hispanos corren mayor riesgo
- Veteranos militares: tienen el doble de probabilidades de desarrollar ELA en comparación con la población general
- Genética: Aproximadamente entre el 5 y el 10 por ciento de los casos se heredan por uno de los padres portadores de la mutación genética.
¿Cuál es el protocolo de tratamiento para la ELA?
El Instituto de Trasplante de Células Madre recomienda el uso de hUC-MSC para el tratamiento de la ELA.
Para obtener resultados óptimos, recomendamos la terapia agresiva con platino (APT). La APT es un plan de tratamiento de 4 días.
Cada día recibirás lo siguiente:
- Cada día, el paciente recibe células madre mesenquimales (MSC) cultivadas y expandidas a partir de tejido del cordón umbilical humano.
- Terapia antioxidante con vitamina C y glutatión
- Terapia con ozono
- Terapia con plasma rico en plaquetas (PRP)
Algunos estudios han demostrado que las células madre autólogas de pacientes con ELA tienen propiedades reducidas en comparación con las células madre extraídas de donantes sanos. Las células madre de pacientes con ELA mostraron una expresión reducida de varios factores tróficos y una capacidad de migración reducida. 5-7
El ensayo NCT02881476 del NIH demostró que la inyección intratecal de células madre mesenquimales alogénicas derivadas de la gelatina de Wharton en pacientes con ELA es segura .
¿Cuáles son las ventajas de las células madre mesenquimales del cordón umbilical humano?
- Abundante suministro que contiene hasta 10 veces más células madre que las células madre derivadas de la médula ósea o del tejido adiposo.
Las hUC-MSC tienen propiedades inmunosupresoras e inmunomoduladoras que permiten su uso en cualquier individuo sin rechazo. No es necesaria la compatibilidad del antígeno leucocitario humano (HLA). - Mayor capacidad de proliferación que las células madre autólogas adultas
- Se regeneran a un ritmo muy rápido.
- Son jóvenes y muy adaptables.
- No se han visto afectados por el proceso de envejecimiento.
- No se han visto afectados por toxinas ambientales.
- Las células madre del cordón umbilical se pueden administrar varias veces a lo largo de los días.
- Elimina la necesidad de recolectar células madre de la grasa o del hueso de la cadera del paciente, lo que reduce el dolor y el tiempo de recuperación.
¿Cuales son los desafíos?
La ELA es un grupo de enfermedades neuromusculares que destruyen muchos tipos diferentes de neuronas en el cerebro y la columna vertebral.
Para que el tratamiento sea exitoso es necesario que todas las células madre viajen al cerebro y a la columna vertebral y se diferencien correctamente en distintos tipos de neuronas y otras células.
En este momento, la terapia con células madre no detiene la causa subyacente de la ELA y los pacientes pueden necesitar más de un tratamiento debido a que su efecto disminuye con el tiempo.